【生策會編譯】

修訂後的指引將可望開發出更有效的治療藥物

近期歐盟EMA發布治療阿茲海默症和其他失智症類型之藥物開發「修訂指引」，並諮詢公眾意見，相關業者可於2016年7月31日前將意見依公告格式寄送至[email protected]。

根據WHO統計，全球約有35.6億人口患有失智症，且預期失智人口數將於2030年成長一倍。

阿茲海默症之病理生理學最新研究表明，在臨床癥狀出現的10-20年前就會開始發生與疾病相關的生化變化。因此，若在疾病早期階段即以實驗性藥物進行評估治療可能會比疾病後期階段再介入更為有效。

歐盟EMA認為失智症是公衛層面的關鍵議題，需遵循多方利益相關者的意見，以促進研究和開發更有效的藥物。「修訂指引」是根據2014年11月，EMA所舉辦的阿茲海默症臨床試驗研討會上來自病患代表、主管機關、生技製藥產業和獨立專家等各方意見所訂定，，而辦理研討會的目的也在於確保EMA在「指引」修訂時能考量最新的科學進展和該領域專家的觀點。「修訂指引」也依EMA近年來所提供的科學建議，建立了許多阿茲海默症具體發展規劃和一些可用來篩選患者進行臨床試驗的生物標記。

「修訂指引」具體涉及有：

Ø 阿茲海默症的新診斷標準中包含疾病早期階段和無病癥時期，將影響未來臨床試驗設計。

Ø 在阿茲海默症不同發病期（不同的跡象、癥狀及隨時間改變的嚴重程度等差異）應有不同的參數來校正試驗結果，此外，也需要不同的評估工具。

Ø 具應用潛力之生物標記與阿茲海默症藥物開發不同階段間的時間關係（作用機制、作為診斷試驗、豐富研究母群體、亞群分層、具安全且療效的標記等）

Ø 設計具長期療效和安全的研究。

Ø 在諮詢期間所收到的意見將被考慮收錄至最終版的指引中。

資料來源：歐盟EMA