新方案列入歐盟執行委員會優先事項

【生策會編譯】

歐盟EMA近期推出新PRIME（PRIority MEdicines）方案，用以推動未滿足的醫藥需求新藥（unmet medical need）的開發，列入方案中的優先藥品主要為優於現行治療方法者，或是能造福無其他治療選擇的病患用藥。

藉由《PRIME》的推動，歐盟EMA將更早並且更積極的幫助醫藥研發者優化其藥品的巨量資訊，加速風險效益的評估，並使病患能盡可能的及早獲得治療，以大大改善生活品質。

在藥物開發的初期階段，《PRIME》幫助製藥企業擬定更適宜的臨床試驗方案，加速產生更符合上市許可申請評估的試驗數據，並且透過早期溝通與專家建議確保在有限資源下，招募合適的受試群使試驗的數據更符合上市許可申請的評估。

歐盟衛生和食品安全委員會委員Vytenis Andriukaitis 表示：「長久以來，無適當醫藥可滿足現有需求之疾病如：罕見癌症、阿茲海默症和其他失智症等，患者和其家屬都希望能儘早通過這些藥物的安全性試驗。因此，推展《PRIME》對他們而言是一項重大突破。透過這個支援方案也可加速如新穎抗生素研發與授權，或在現今耐藥性逐漸提升的環境下，衍生新的替代物」。Vytenis Andriukaitis也強調該方案可完善現有的監管架構，有助於歐盟執行委員會推動創新、就業、成長及提升競爭力。

歐盟EMA執行董事Guido Rasi教授表示：「我們的目標是提供更好的藥物發展計畫，幫助企業產出所需的高品質數據、找到具有品質、安全性和有效性的藥物，使不治之症或療效不足的病患可儘早因新藥進展而受益」。

《PRIME》建立在現有的監管體制中，包括專家指導和加速評估，這意謂一個《PRIME》的藥品應會獲得較快的上市許可評估。

歐盟人用醫藥品委員會（CHMP）主席Tomas Salmonson 博士表示：「我們想確保藥品的突破發展可快速應用到患者身上，透過科學委員會之間的合作，互相分享和獲得醫藥發展新知，不僅可加速開發，也可確保可用資源的有效利用」

藥品要列入《PRIME》，必需以早期臨床試驗數據證明，該治療有益於醫療需 求未獲滿足的疾病患者，以下是納入後的執行步驟：

1.歐盟EMA將從人用醫藥品委員會或新興治療產品委員會（CAT）中任命一名諮詢委員，從旁輔導協助，以加速藥品上市許可申請；

2.由該名諮詢委員籌組委員會議，召集歐盟EMA科學委員會和工作組中的各領域專家，共議藥品總體發展計畫和管考策略；

3.指派歐盟EMA專責窗口；

4.當藥品發展進程至重要里程碑時，將邀請更多利害關係組織加入，如：醫療科技評估團體可共同提供建議，促使新藥能更快應用至患者；

5.加快申請上市許可時的評估時程。

《PRIME》方案適用的對象包括:具有初期臨床試驗數據的公司；微型與中小型企業；可提出具有說服力的非臨床數據或尚可的初期臨床試驗的學研單位申請者。此外申請者也可提出科學建議費用的減免請求。一般來說，專家和監督之建議將有益於缺乏監管架構經驗的中小企業和學術界。

成為未滿足醫藥需求新藥的監管工具?

歐盟EMA為符合大眾健康需求，修訂《PRIME》指導文件，當中綜覽歐盟監管下許多提早新藥通過的工具，包含：加速評估、有條件的上市許可申請和恩慈使用等辦法。同時於指導文件中，公告評估和條件的實施作法。歐盟EMA鼓勵各方相關業者交互交流，提出優化上述資源的想法。雖然《PRIME》是專門為了加速評估所設計，但同時也有助於優化其他提早通過的措施。

《PRIME》是由歐盟科學諮詢委員會，包含：執行委員會專家團和病患藥品安全即時監管會(STAMP)等共同協商制定，主管機關和專家們都將專家評估視為新方案是否成功的關鍵要素。

最終版的《PRIME》方案也採納2015年各界所提供的建議進行修正而成。

資料來源： 歐盟EMA